Dünyanın en pahalı ilaç tedavisi Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi'nin onayından geçti!
Dünyanın en pahalı ilaç tedavisine Amerika’dan onay çıktı.
Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi kan pıhtılaşma bozukluğu Hemofili B tedavisine yönelik üretimi yapılan Hemgenix'e onay verdi.
CSL Behringe’nin üretimini yaptığı Hemgenix’in FDA’dan onay almasının ardından şirket tedavi için ilaç ücretini 3,5 milyon dolar olarak açıkladı.
Doz başına 3,5 milyon dolar olan Hemgenix tedavisi terapi olarak uygulanmasından kaynaklı dünyanın en pahalı ilacı oldu.
Kan pıhtılaşma bozukluğu Hemofili B tedavisine yönelik üretilen Hemgenix, vücutta kan pıhtısı oluşturulmasını ve kanama bozukluğunun kontrol altına alınması için gereken proteinin oluşumuna destek amaçlı tek seferlik damaryolu enjeksiyonu terapisi olarak kullanılacak.
Halihazırda hastalara uygulanan tedavide damar yolu enjeksiyonu ile alınan ilacın tekrar edilmesi gerekiyordu. Hemgenix’in onay alması sonucu tek seferlik uygulama ile karaciğerde üretilemeyen pıhtılaşma için gen aktarımı yapılacak.
Klinik çalışmalar Hemgenix’in 1 yıl süre ile hastalarda uygulama sonucunda kanama oranını yüzde 50 azaldığını ortaya koydu. Ayrıca düzenli uygulanan mevcut tedavinin çözümü içinde yüzde 94 oranında kontrol altına alınarak çözümlendiği görüldü.
Tedavi masrafları devlet ve ilaç şirketlerinin iş birliği ile üstlenilecek.
CSL Behringe’ye göre halihazırda meşakkatli tedaviye nazaran Hemgenix’in tedavi masraflarını düşürebileceğini öngörüyor.
Amerika ve Avrupa’da yaklaşık hemofili B hastasının olduğu düşünülürken, hastalık nüfus analizinde 40 binde 1 kişide görülüyor ve genel olarak hastalık erkeklerde tespit ediliyor.